臨床試驗出現首名死亡案例,Cellectis CAR-T 療法被叫暫停

作者 | 發布日期 2017 年 09 月 08 日 13:55 | 分類 生物科技 , 財經 , 醫療科技 follow us in feedly

不久之前,諾華(Novartis)的產品 Kyrmiah 才獲得美國食品藥物管理局(FDA)的批准,成為全美第一個獲准使用的 CAR-T 療法,讓研究 CAR-T 療法的企業都大振奮,但並不是所有企業都能獲得同樣成功。



同樣研究癌症治療技術 CAR-T 的法國生技公司 Cellectis 近日在臨床實驗中出現首例死亡病例,一位 78 歲罹患 BPDCN 的病人日前接受了一次性 CAR-T 治療注射後,在 8 天後因為致命毒性反應而逝世。

美國食藥局已經決定暫停 Cellectis 後續兩項臨床實驗,Cellectis 在 4 日宣布了食藥局的這項決定,並表示正和官員密切合作,研究修改方案來恢復實驗。根據了解,Cellectis 被停止的分別是針對急性骨髓性白血病(AML)和 BPDCN 的臨床實驗。

這名患者主要是在治療後產生了細胞激素釋放症候群(CRS)和毛細血管滲漏症候群(CLS)的致命情況,由於諾華 CAR-T 療法獲准使用才在不久前,消息公布後,原先處在高點的 Cellectis 的股票直接大跌 30%,市值損失超過 4 億美元。

Cellectis 並不是第一個 CAR-T 臨床實驗產生死亡案例的公司,製藥公司 Juno 也在去年因為患者死亡而被迫暫停 CAR-T 的實驗。研究人員改變其中可能帶有問題的部分後,監管機構還一度同意讓實驗繼續,但隨著再度出現幾名患者死亡,實驗被迫完全中止。

這樣的先例之下,如果 Cellectis 沒有適當改良的安全措施,美國食藥局恢復 CAR-T 實驗許可的可能性非常小。

Endpoints 報導指出,許多研究 CAR-T 療法的企業都希望能獲得和諾華一樣的認可,像是 Kite Pharma 就一直在等待核准,但隨著 Cellectis 事件發生,美國食藥局很有可能會將這些請求暫時擱置觀察。

(首圖來源:shutterstock)

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