康霈生技公告旗下 CBL-514 注射劑用來治療罕見疾病竇根氏症（Dercum’s Disease，DD）二期臨床試驗最終臨床統計數據，結果顯示意圖治療群體（Intent-to-treat，ITT population）與依計畫書群體（Per-Protocol，PP population）的臨床統計，結果在試驗主要療效指標與次要療效指標皆達到臨床與統計顯著意義，藥物安全性與耐受度良好。
竇根氏症為一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，且痛性脂肪瘤有可能在短時間變大或數量增加，目前全球尚無核准的竇根氏症藥物可治療，現今使用的緩解療法包含手術切除脂肪瘤、抽脂、麻醉、止痛藥、免疫調節劑及電療等，然而其療效不佳，並僅能短暫緩解疼痛，且伴隨多種副作用。
CBL-514 注射劑是全球首創的 505（b）（1）全新小分子新藥，透過誘導脂肪細胞凋亡來減少注射部位脂肪，治療後可大幅縮小甚至完全清除痛性脂肪瘤，因此可顯著降低脂肪瘤疼痛指數 4.7 分，試驗臨床統計結果顯示，在意圖治療群體，竇根氏症患者在最多 2 次的 CBL-514 高劑量組治療後 4 週與 8 週。
CBL-514 其主要療效指標，痛性脂肪瘤在 CBL-514 高劑量組治療後平均可縮小 2804.6 mm3 （p=0.0104）和 2253.2 mm3（p=0.0035），低劑量組治療後平均可縮小 2377.9 mm3 （p=0.0271）和 2707.3 mm3（p=0.0568），高劑量組在二個時間點的療效統計上皆達到顯著差異。
CBL-514 一次治療後無論在縮小脂肪瘤與疼痛改善皆可達到臨床及統計上的顯著療效意義，為目前第一個在臨床統計上，可同時顯著縮小或完全清除竇根氏症痛性脂肪瘤，並同時顯著改善其嚴重疼痛的臨床藥物，並對竇根氏症患者的藥物安全性與耐受度良好，無全身系統性安全性風險與副作用。
試驗的成功代表 CBL-514 順利擴張適應症至罕見疾病治療領域，更代表康霈同時擁有兩個全球市場潛力極大的適應症，並已在臨床上確認療效與安全性的藥品，大幅降低投資風險，預期將來取得藥證的市場價值將明顯提升。
CBL-514 針對的竇根氏症的藥物市場是目前所知罕病藥物最大，預計將是革命性的創新藥物，取代緩解療法而且是獨占市場，因此未來在談判授權合作將占有極大的優勢，後續康霈將根據試驗結果進行 CBL-514 治療竇根氏症 Phase 2b 臨床試驗的設計與後續臨床試驗申請與執行，並將進行罕見疾病國際期刊的臨床數據發表，同步尋求國際藥廠的授權合作機會。
（首圖來源：康霈生技）
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