康霈生技今日宣布新藥 CBL-514 取得美國食品藥物管理局（FDA）授予治療竇根氏症（Dercum’s Disease）的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD），根據這項認定，康霈生技將可獲得美國 FDA 給予更多臨床開發協助，以及 7 年市場專賣保護期等多項優惠措施。
美國 FDA 孤兒藥資格是源自 Orphan Drug Act（ODA），為美國國會為保障在美國罹病人數低於 20 萬的病患能有藥物可醫治的特殊疾病，特別給予藥廠的鼓勵措施，取得美國 FDA 授予孤兒藥資格新藥，可獲得臨床試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用等優惠措施。
美國 FDA 孤兒藥資格在最後獲准上市時，如果是第一個核准用於此適應症的藥物，或可證明新藥的臨床療效，較其他相同適應症已核准的療法更佳時，有機會取得 7 年市場專屬期（market exclusivity）。
竇根氏症為一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者身上會長有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪，目前該罕病尚無核准療法可治療，僅能用手術切除、抽脂手術及止痛藥等緩解療法減緩疼痛。根據市場調查報告，2030 年全球竇根氏症市場預估將達到近 200 億美元。
康霈生技新藥 CBL-514 已陸續取得美國 FDA 授予治療竇根式的快速審查資格認定（Fast Track Designation）及孤兒藥資格認定，為目前唯一獲美國 FDA 同時授予「孤兒藥資格認證」與「快速審查認定」治療竇根氏症的新藥，有利於加速臨床開發，增加產品上市後的優勢。
由於 CBL-514 是全球目前治療竇根氏症臨床開發速度最快，並且是唯一臨床療效取得統計顯著意義的藥物，未來將有機會成為全球第一個核准治療竇根氏症的藥物，而 CBL-0202DD Phase 2b 臨床試驗 IND 已在今年元月取得美國 FDA 核准執行，預計今年第二季開始收案。
（首圖來源：康霈生技）
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