諾貝爾獎得主 Jennifer Doudna 創立的 CRISPR 基因編輯公司 Intellia Therapeutics, Inc.，最近與生技業者 Regeneron 透過靜脈注射治療罕見遺傳性肝臟疾病，達成重大突破，Intellia 6 月股價也飆逾 110%。
過去CRISPR基因編輯技術只侷限於體外治療，也就是把細胞從人體抽出來，於實驗室進行基因操作後，再重新導回體內。Doudna直指，CRISPR有望治療與眼睛、肝臟及造血相關的基因疾病，但成本高昂是隱憂。
CNBC 6月30日報導，Doudna 6月中旬受訪時指出，CRISPR相當適合治療鐮形血球貧血症（sickle cell disease，SCD），因造血幹細胞可直接抽出來編輯，然後再重新導回患者體內。跟眼睛有關的基因疾病也是CRISPR的重要應用，因為將療程「導入眼睛比其他部位簡單」。另外實驗也證明，編輯好的細胞能輕鬆導入肝臟，因這個器官本來就會蒐集體內分子。
Doudna說，CRISPR的挑戰在於，如何讓經過編輯後的分子準確抵達目標細胞。雖然編輯腦細胞、心臟細胞或肌肉細胞就臨床醫學來說確實有極大潛力，但目前科學家手邊並無工具，能把編輯器正確導入目標細胞，而CRISPR下一個創新步驟，就是把編輯過的細胞送入其他部位，如大腦、心臟和肌肉。
CRISPR成本是一大隱憂，Doudna表示，治療一名鐮形血球貧血症患者的成本高達200萬美元，這顯然不是多數民眾能負擔的價格。
值得注意的是，Doudna說，CRISPR也可應用到其他產業，農業有望率先受惠。她說過去數十年來，基因改造作物得加入其他物種的生物原料，但CRISPR技術卻可直接操縱植物本身基因，不需其他改動，有機會協助農業因應氣候變遷、乾旱、害蟲等挑戰。
（本文由 MoneyDJ新聞 授權轉載；首圖來源：Intellia）
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