生華科新藥具一藥治多癌潛力,多國多中心臨床啟動收案

作者 | 發布日期 2021 年 09 月 10 日 10:40 | 分類 生物科技 , 財經 , 醫療科技 Telegram share ! follow us in feedly


生華科開發中新藥 Pidnarulex(CX-5461)其新穎藥物機制在一期人體臨床試驗已經展現具一藥治多種癌症的潛力,為了進一步驗證 Pidnarulex 應用在特定突變基因,包括 BRCA1/2 和 PALB2 的作用,啟動一項多國、多中心的臨床試驗,並在加拿大收治第一位病患。

由於美國最新一份醫病指南指出,PALB2 突變基因是繼 BRCA1 和 BRCA2,第三大最重要的乳癌基因,具這項突變基因罹患乳癌風險和 BRCA 突變相同,也同樣有較高罹患卵巢癌和胰腺癌的風險,因此生華科希望這臨床試驗再次確認 Pidnarulex 在具特定基因缺損的癌症患者身上,展現精準醫療特性,並有機會開發成跨癌種的創新標靶藥物。

生華科的 Pidnarulex 為 First in Class 市場首見的 DNA 損傷反應(DDR)新穎機制的小分子標靶藥物,治療具特定基因缺損的腫瘤細胞,可透過合成致死(Synthetic lethality)作用加速腫瘤細胞凋亡。

生華科在上一階段由 SU2C 所贊助與合作夥伴 Canadian Cancer Trials Group(CCTG)已執行臨床試驗的成果顯示,具基因缺損(如BACA1/2、PALB2)或基因同源重組缺陷(HRD)的病患,對 Pidnarulex 表現較高敏感性,並有半數以上收案病患對鉑類(Platinum)化療藥物已產生抗藥性,使用 Pidnarulex 仍具療效。

生華科表示,PALB2 基因已經被美國癌症遺傳學專家稱為 BRCA3,攜帶該突變基因罹患乳癌風險提高四至六成,同時也增加罹患卵巢癌和胰腺癌風險,這項癌症遺傳基因指南呼籲醫界和潛在患者要提高對 PALB2 基因的認識,可提高患者被及早診斷、降低罹癌風險,也讓生華科對這項試驗抱持高度期待,除了 BRCA1/2,希望在治療具 PALB2 突變基因的不同腫瘤患者有正面療效,展現一藥治多癌的創新藥物機制。

PARP 抑制劑為第一代 DDR 機制藥物, 迄今臨床上使用最大的挑戰是抗藥性的產生,超過四成具 BRCA1/2 基因缺損的病患對 PARP 抑制劑的治療沒有療效,而 DDR 藥物在國際新藥市場炙手可熱,必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb)去年豪砸 6,500 萬美元的前金,與美國小生技公司 Repare Therapeutics 合作發展 DDR 藥物平台,以開發癌症用藥,總交易規模高達 30 億美金。

Pidnarulex(CX-5461)為新一代 DDR 機制,相較之下不容易產生抗藥性,且在多項臨床前研究,Pidnarulex(CX-5461)不論單獨用藥或是合併 PARP 抑制劑,皆具成為 PARP 抑制劑救援藥物潛力。

根據 Global Data 統計,三個主要的 PARP 抑制劑在 2019 年的全球市場營收即達 16.4 億美元;根據 Market Study Repost LLC. 今年三月發布的最新研究指出,預測全球 PARP 抑制劑在 2021 至 2026 年的複合年均成長率為 32.8%,市場想像空間大。

(首圖來源:pixabay