藥華藥今日召開重大訊息說明會,執行長林國鐘宣布,旗下新藥 P1101 原發性血小板過多症(ET)全球多國多中心第三期臨床試驗(SURPASS ET)主要評估指標統計結果正面,P 值為 0.0001,達到統計上顯著意義,代表三期解盲成功。
林國鐘表示,SURPASS ET 的正面臨床數據已證明 P1101 對新適應症 ET 有顯著療效,對 P1101 在滿足 ET 患者需求方面所取得的成果非常引以為榮。預計今年送件申請台灣、美國、日本、韓國及中國等多國 ET 藥證,目前正積極布局行銷前準備,預計將成為未來營運加速成長的第二引擎。
林國鐘指出,目前 ET 主要用藥是仿單標示外的愛治(HU),但研究顯示兩成 ET 患者對 HU 不耐受或產生抗藥性;第二線用藥則是安閣靈(Anagrelide, ANA),為美國 FDA 在 1997 年核准,並是唯一獲 FDA 核准的 ET 用藥,用於對 HU 不耐受或產生抗藥性的病患。
林國鐘分享,SURPASS ET 是一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照的臨床三期試驗,以比較 P1101 與 ANA 做為二線治療對 ET 的療效、安全性與耐受性,試驗療程共 12 個月,並以受試者第 9 個月及第 12 個月均有療效反應為主要療效指標。
林國鐘說明,SURPASS ET 採用 P1101 的快速遞增劑量方案(250mcg-350mcg-500mcg),以更高的起始劑量施打 P1101,並更快施打到目標劑量,試驗共收入 174 人,收案範圍包括美國、日本、台灣、韓國、香港、中國、新加坡與加拿大,其中 91 名隨機分配至 P1101 組, 83 名隨機分配至 ANA 組。
林國鐘補充,依意向治療群體(intent-to-treat)統計結果,受試者在第 9 個月及第 12 個月均有療效反應的數據,包括 P1101 組為 42.9%(39/91)、ANA 組為 6.0%(5/83)、P 值為 0.0001,達到統計上的顯著意義,顯示 P1101 組長期的療效優於 ANA 組。
林國鐘強調,次要療效評估指標中,等位基因負擔統計結果相當正面,P1101 組及 ANA 組受試者 JAK-2 等位基因負擔平均值在基礎線(baseline),分別為 P1101 組 33.65%、ANA 組 39.71%,而在第 12 個月分別為 P1101 組 25.26%、ANA 組 37.26%,而且 P1101組受試者安全性與耐受度良好,更在整體數值上顯示較 ANA 組相對良好。
P1101 為藥華藥自行研發生產的新一代創新長效型干擾素,至今已獲全球約 40 個國家核准用於成人真性紅血球增多症(PV)患者,包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場,而 ET 與 PV 同為骨髓增生性腫瘤(MPN),病人數相近。
(首圖來源:科技新報)