彥臣生技今日宣布其子公司御華生醫自主研發新一代選擇性 HDAC8 抑制劑 NBM-BMX 用於治療葡萄膜黑色素瘤（Uveal Melanoma , UM），正式獲得美國食品藥物管理局（Food and Drug Administration,FDA）授予孤兒藥認定（Orphan Drug Designation,ODD）資格。
御華生醫自主研發新藥 NBM-BMX 繼取得美國食品藥物管理局（FDA）快速審查資格（Fast Track Designation）後，再獲孤兒藥認定（Orphan Drug Designation ,ODD）資格，推進葡萄膜黑色素瘤新療法，彰顯 NBM-BMX 在罕見癌症領域的臨床潛力與發展價值。
Fast Track 將加速 FDA 與御華間的科學與監管溝通，縮短臨床試驗與認證過程，而 ODD 孤兒藥認定更提供多項政策激勵，使 NBM-BMX 在開發與上市過程中，大幅受益，因依據美國《孤兒藥法案》規定，罕見疾病新藥可享多項優惠。
御華生醫獲得孤兒藥認定後，預計將獲得臨床試驗費用抵稅、處方藥使用者費用減免、FDA 專家協作與指導，以及藥品上市後七年美國市場獨占保護，而御華生醫正與全美十家癌症中心合作，並已有三家美國醫院完成試驗啟動會議（SIV），目前臨床試驗順利推進中。
御華生醫董事長黃中洋表示，獲得 FDA Fast Track Designation 後，再度獲頒 ODD（孤兒藥認定）是對 NBM-BMX 的重要肯定，因葡萄膜黑色素瘤缺乏有效系統性治療，患者選擇有限，因此期待藉由創新機轉藥物 NBM-BMX，為這群無良藥可醫的癌症患者帶來新的希望。
黃中洋指出，御華生醫將持續積極推動臨床試驗、跨國合作與加速開發策略，以儘速將 NBM-BMX 帶給全球患者，而根據 2025 年 4 月 Smart Insights Market Research 報告，葡萄膜黑色素瘤的治療市場在 2022 年為 6.5 億美元，預期 2030 年可達 12.5 億美元，複合年成長率達 8.5%。
葡萄膜黑色素瘤（UM）為極度缺乏有效治療方法的惡性腫瘤，目前全球獲准的有效系統性治療極為有限，而 NBM-BMX 透過選擇性抑制 HDAC8（Histone Deacetylase 8），調控腫瘤細胞的 DNA 修復與存活路徑，可望延緩抗藥性產生，並發揮臨床療效。
（首圖來源：彥臣生技）
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