台寶生醫今日宣布，美國子公司 Singulera Therapeutics, Inc 與布萊根婦女醫院（Brigham and Women’s Hospital，BWH）簽署一項為期三年的研究合作協議，雙方將共同開發可強化調節型 T 細胞（Treg）穩定性與功能性基因修飾技術，並正式以基因修飾 Treg 療法進軍自體免疫疾病市場，目標 2027 年啟動首次人體臨床試驗，搶攻逾千億美元商機。
這次合作是繼前次與哈佛、BWH 三方的首項研究成果登上國際權威期刊《Nature Immunology》後，再憑藉主導該項研究的哈佛醫學院內科副教授、兼任 BWH 免疫學家 Peter Sage 博士在濾泡調節型 T 細胞（TFR）領域的權威地位，填補臨床未滿足的醫療需求，為全球自體免疫患者帶來治療新希望。
台寶生醫執行長楊鈞堯表示，Treg 在人體內的數量非常稀少，必須精準取得且有效擴增，而自主創新開發的 Treg 技術平台具有「穩定、長效、短製程」三大核心優勢，並成功將首代 Treg 產品 TRK-001 推進臨床二期，率先展現克服體外培養與擴增的穩定性關鍵挑戰。
為進一步強化 Treg 細胞功能，擴大在自體免疫疾病應用，這次與 BWH 進行的合作研究是開發二代 Treg 產品的關鍵基礎，藉由基因修飾 Treg 技術，把細胞的擴增移到體內進行，針對特定基因進行按需（on-demand）調控，達到功能強化，再搭配可商轉化的短製程平台，未來可有效縮短二代產品的製備時間與成本，提高醫療效率。
體內擴增技術能大幅增加自體細胞療法的可適用性，同時克服 CAR-T 細胞免疫治療現階段面臨的痛點，如細胞激素風暴（CRS），可能症狀有發燒、呼吸喘、低血壓、昏迷等症狀，或神經毒性症候群（ICANS），可能症狀包含頭痛、頭暈、顫抖、焦燥不安、癲癇發作、失語、意識不清等副作用。
楊鈞堯指出，這些安全性疑慮讓 CAR-T 難以用在輕、中症病患，只能在醫學中心進行治療，適用病患族群受限，僅可觸及龐大自體免疫疾病市場的一小部分，反之 Treg 療法安全性佳，並能透過新一代技術希望簡化複雜的治療流程，大幅降低成本，有機會挑戰第一線療法，進而拓展細胞醫療成為常規療法。
這次透過與 BWH 及 Peter Sage 博士的深化合作，瞄準自體免疫疾病領域，目標 2027 年將基因修飾 Treg 細胞療法推進一期臨床，預計採取籃子試驗（basket trials）的創新臨床設計與 AI 賦能工具，將不同類型的自體免疫患者納入同一臨床試驗，逆轉該疾病對患者帶來的終身傷害之苦。
自體免疫疾病是一種人體內的免疫系統攻擊自己身體正常細胞的疾病，幾乎可以發生在人體的任何部位，迄今已發現逾百種的自體免疫疾病，較為人所知的有一型糖尿病、紅斑性狼瘡、類風濕性關節炎、潰瘍性結腸炎、多發性硬化症、克隆氏症等，未來若能以一套療程治療大多數的自體免疫疾病，將再度改寫全球免疫治療新革局。
（首圖來源：台寶生醫）
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