輝瑞罕病基因療法有安全疑慮,對手 Sarepta 股價飆 17%

作者 | 發布日期 2019 年 07 月 01 日 15:30 | 分類 生物科技 , 財經 , 醫療科技 follow us in feedly


輝瑞(Pfizer)的罕見肌肉萎縮症基因療法,早期小型測試出現安全疑慮,測試暫時喊卡。競爭對手 Sarepta Therapeutics 為此爆天量,股價大漲 17%。

6 月 28 日 Sarepta 飆漲 17.10% 收 151.95 美元,為 2018 年 9 月 28 日以來收盤新高。輝瑞小跌 0.25% 收 43.32 美元。

IBD、路透社報導,Sarepta、輝瑞、Solid Biosciences 互相競爭,3 家廠商都想率先推出「杜興氏肌肉失養症」(Duchenne Muscular Dystrophy)的基因療法。杜興氏肌肉失養症患者缺乏「蛋白質失養素」(protein dystrophin),無法維持肌肉細胞完整,患者心臟可能受損、喪失性命。

輝瑞對 6~12 歲的 6 名杜興氏肌肉失養症男童,測試了兩種不同劑量的基因療法,6 人當中有 2 人入院,一人因為劇烈嘔吐送醫,另一人則是出現腎臟併發症。輝瑞臨床研究副總 Michael Binks 宣布暫停測試,經過審議之後,才會重啟試驗。但是強調結果不錯,明年將進行第三階段試驗。

基因療法是用經過基因工程的病毒,攜帶健康的基因物質進入人體細胞內,取代引發疾病的缺陷基因、或是突變基因。

分析師說,輝瑞的基因療法,藥效和安全性都不及 Sarepta。輝瑞的 6 名患者接受基因治療後,低劑量組平均有 38% 肌肉纖維對 mini-dystrophin 呈現陽性反應,高劑量組平均有 69%。Needham 分析師 Chad Messer 說,輝瑞結果遜於 Sarepta,Sarepta 患者有 81.2% 的肌肉纖維出現 microdystrophin。

不只如此,安全性也是一大問題,輝瑞療法 6 人中有 4 人噁心嘔吐,2 名男童更因此入院。SVB Leerink 分析師 Joseph Schwartz 說,輝瑞和 Solid 使用相同型式的病毒,傳遞基因療法,Sarepta 使用不同病毒。由此看來 Sarepta 的杜興氏肌肉失養症基因療法,遙遙領先。

(本文由 MoneyDJ新聞 授權轉載;首圖來源:Lauri Silvennoinen [CC BY-SA 3.0], via Wikimedia Commons