ARK 青睞 Beam 破空前高!新基因療法治癒早衰症

作者 | 發布日期 2021 年 01 月 15 日 12:30 | 分類 生物科技 , 證券 , 財經 Telegram share ! follow us in feedly


基因編輯技術進展迅速,除了最廣泛使用的 CRISPR-Cas9,如今出現名為「鹼基編輯」(base editing)的新一代科技。此工具比 CRISPR-Cas9 更精準,並成功治療早衰症(Progeria)小鼠。相關消息讓鹼基編輯商 Beam Therapeutics 兩週來大漲 34%。

14 日 Beam Therapeutics 衝高 13.66% 收 111.32 美元,創空前收盤高。和 Beam 去年 2 月 IPO(股票首次公開發行)價格的 17 美元相比,股價噴高 555%。

Barron’s 14 日報導,基因編輯技術在 6 日再現突破,科學家用鹼基編輯修復了早衰症小鼠的基因缺陷。早衰症會讓患者提早老化,患病孩童活不到成年。哈佛大學化學教授 David Liu表示:「(早衰症)病童的壽命中位數只有 14 歲。樂於見到一次性的早衰症療法,能直接修正病症根源,而非只是症狀治療。」不過研究者仍須證實,鹼基編輯適用於人類。

 

基因療法是如何治療疾病?人類 DNA 基因指令由四種鹼基組成,分別是 A、T、G、C。A 和 T、G 和 C 會組成鹼基對,在基因組(genome)內排列出 30 億組鹼基對。特定序列會替特定基因編碼,提供指令製造某種蛋白質。如果基因突變打亂序列,指令就會出錯,產生不同的蛋白質引發疾病。

目前最常用的基因編輯技術是 CRISPR-Cas9,此工具包含修剪 DNA 的蛋白質 Cas9、名為 Crispr 的 RNA。CRISPR-Cas9 能辨識 30 億組鹼基對的特定序列,加以結合後,可切斷 DNA 雙股螺旋。細胞會修補遭截開的 DNA,但過程常會出錯,往往會加入或刪去鹼基,可望讓錯誤基因失去活性。

鹼基編輯比 CRISPR-Cas9 更精準,基因疾病有 30% 是單一鹼基錯誤造成,鹼基編輯能交換 C 和 T 或 A 和 G,藉此修正問題,且不須修剪 DNA 螺旋。Beam 執行總裁 John Evans 說:「CRISPR-Cas 編輯技術只擅長切斷 DNA,無法控制切斷後的狀況。鹼基編輯可以替換單一鹼基,細胞可能不會發現變化」。鹼基編輯修正早衰症小鼠鹼基,從錯誤的 T 換成 C,效果卓著。相較之下,CRISPR-Cas 療效有限。

方舟投資(ARK Invest)公開資料顯示,旗下投資生技的 ETF「ARK Genomic Revolution ETF」,BEAM 為第 26 大持股(比重為 1.41%)。CRISPR-Cas9 業者 Crispr Therapeutics 為第 4 大持股(5.56%)、Intellia Therapeutics 為第 21 大持股(1.77%)、Editas Medicine 為第 27 大持股(1.34%)。

(本文由 MoneyDJ新聞 授權轉載;首圖來源:shutterstock)

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