生華科治兒童腦瘤新藥,獲美國 FDA 授與快速審查認定

作者 | 發布日期 2021 年 08 月 17 日 14:51 | 分類 公司治理 , 生物科技 , 財經 Telegram share ! follow us in feedly


生華科 17 日公告開發中新藥 Silmitasertib(CX-4945)獲得美國食品藥物管理局(FDA)正式授與治療髓母細胞瘤適應症的快速審查認定(Fast Track Designation),有助於加速藥物及早上市。

根據這項資格認定,生華科可以獲得美國 FDA 包括書面或面對面密集諮詢、滾動式審查及具資格申請,並有機會取得加速核准和優先審查,這是繼 Silmitasertib 在去年取得髓母細胞瘤「罕見兒科疾病認定」後,美國 FDA 再度給與這項新藥的獎勵開發肯定。

Silmitasertib 進行中的髓母細胞瘤 I/II 期人體臨床試驗,主要是由美國兒童腦瘤聯盟(PBTC)負責執行,並獲得美國國衛院旗下美國癌症研究中心抗癌計畫 CTEP 全額贊助 300 萬美元經費,目前在 PBTC 全美旗下 12 所兒童醫院及癌症中心臨床進行中。

由於髓母細胞瘤在美國為罕見的兒童腦瘤疾病,目前並無有效的標靶藥物治療方案,多以手術切除腫瘤後,以放射線治療腦部和脊髓,接著就是多種化療藥物治療,如幸運獲得控制,通常也會留下多重的後遺症。

生華科總經理宋台生博士表示,快速審查是美國 FDA 為鼓勵藥廠及生技公司加速開發治療嚴重疾病或未被滿足醫療需求藥物市場所制定的加速審查機制方案之一,Silmitasertib 經過審查通過,並取得快速審查認定,顯見其在治療髓母細胞瘤的潛力。

Silmitasertib 具雙重抗癌機制,除了透過抑制人類蛋白激酶 CK2,阻斷癌細胞 DNA 修復造成癌細胞凋亡,另外藉由調控 CK2,關閉下游 Hedgehog(Hh)信號傳導路徑,進一步抑制癌細胞的複製生長。

Silmitasertib 用於治療髓母細胞瘤已在 2020 年 7 月 6 日獲美國 FDA 授與「罕見兒科疾病認定」,代表未來核准上市將取得可交易的優先審查憑證(PRV),除藥證審查期可縮短至六個月,PRV 具可轉賣特性,近年交易金額也履創新高。

(首圖來源:生華科)