生華科今日公告開發中新藥 Silmitasertib（CX-4945）獲美國食品藥物管理局（FDA）正式授與治療髓母細胞瘤適應症的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation），根據這項資格認定，生華科可以獲得美國 FDA 給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施，未來 Silmitasertib 獲得上市許可後，將享有七年的美國市場專賣獨占權。
Silmitasertib 已陸續獲得美國 FDA 授與治療髓母細胞瘤的快速審查資格認定（Fast Track Designation）及罕見兒科疾病認定（Rare Pediatric Disease Designation），這些特殊資格認定都將有利加速 Silmitasertib 的開發和上市後的獨賣優勢，讓髓母細胞瘤患者能早日使用到這項新穎藥物。
孤兒藥即罕見疾病用藥，是歐美等先進國家藥物管理單位所訂定的藥品特殊資格，主要是為了鼓勵藥廠開發小眾且困難的疾病藥物，如美國 FDA 規定，每年患病人數不足 20 萬且未有主流用藥的困難疾病，可爭取申請孤兒藥資格認定。
髓母細胞瘤在美國為超罕見兒科疾病，每年新增確診病患有六成為兒童，髓母細胞瘤是一種惡性兒童腦瘤，相當具侵略性，需給予高度侵入性的治療方式，手術切除腫瘤後，再以放射線治療腦部和脊髓，接著就是多種化療藥物治療，臨床上常見病人幾個月就會產生抗藥性，如幸運獲得控制，通常也會留下多重的後遺症，目前尚無針對治療髓母細胞瘤的標靶藥物核准上市。
Silmitasertib 具雙重抗癌機制，透過抑制人類蛋白激酶 CK2，阻斷癌細胞 DNA 修復造成癌細胞凋亡，並藉由調控 CK2，關閉下游 Hedgehog（Hh）信號傳導路徑，進一步抑制癌細胞的複製生長。
生華科團隊期待在由美國兒童腦瘤聯盟（PBTC）負責執行，並獲得美國國衛院旗下 CTEP 全額贊助 300 萬美元經費的臨床試驗中，除了能救治進入臨床的髓母細胞瘤病人，Silmitasertib 能早日開發成功，造福目前並無有效治療藥物的癌症患者。
（首圖來源：生華科）
