生華科腦瘤新藥獲 FDA 孤兒藥資格!享美國市場七年專賣獨占權

作者 | 發布日期 2021 年 12 月 16 日 16:19 | 分類 生物科技 , 財經 , 醫療科技 Telegram share ! follow us in feedly


生華科今日公告開發中新藥 Silmitasertib(CX-4945)獲美國食品藥物管理局(FDA)正式授與治療髓母細胞瘤適應症的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation),根據這項資格認定,生華科可以獲得美國 FDA 給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施,未來 Silmitasertib 獲得上市許可後,將享有七年的美國市場專賣獨占權。

Silmitasertib 已陸續獲得美國 FDA 授與治療髓母細胞瘤的快速審查資格認定(Fast Track Designation)及罕見兒科疾病認定(Rare Pediatric Disease Designation),這些特殊資格認定都將有利加速 Silmitasertib 的開發和上市後的獨賣優勢,讓髓母細胞瘤患者能早日使用到這項新穎藥物。

孤兒藥即罕見疾病用藥,是歐美等先進國家藥物管理單位所訂定的藥品特殊資格,主要是為了鼓勵藥廠開發小眾且困難的疾病藥物,如美國 FDA 規定,每年患病人數不足 20 萬且未有主流用藥的困難疾病,可爭取申請孤兒藥資格認定。

髓母細胞瘤在美國為超罕見兒科疾病,每年新增確診病患有六成為兒童,髓母細胞瘤是一種惡性兒童腦瘤,相當具侵略性,需給予高度侵入性的治療方式,手術切除腫瘤後,再以放射線治療腦部和脊髓,接著就是多種化療藥物治療,臨床上常見病人幾個月就會產生抗藥性,如幸運獲得控制,通常也會留下多重的後遺症,目前尚無針對治療髓母細胞瘤的標靶藥物核准上市。

Silmitasertib 具雙重抗癌機制,透過抑制人類蛋白激酶 CK2,阻斷癌細胞 DNA 修復造成癌細胞凋亡,並藉由調控 CK2,關閉下游 Hedgehog(Hh)信號傳導路徑,進一步抑制癌細胞的複製生長。

生華科團隊期待在由美國兒童腦瘤聯盟(PBTC)負責執行,並獲得美國國衛院旗下 CTEP 全額贊助 300 萬美元經費的臨床試驗中,除了能救治進入臨床的髓母細胞瘤病人,Silmitasertib 能早日開發成功,造福目前並無有效治療藥物的癌症患者。

(首圖來源:生華科)