仁新醫藥今日代子公司 Belite Bio, Inc 公告，用來治療斯特格病變（又稱「遺傳性青少年黃斑部病變」，STGD1）的口服候選新藥 LBS-008，已向美國食品藥物管理局（FDA）遞交 STGD1 三期臨床試驗申請， 積極搶攻全球前兩大醫藥市場，鑒於 LBS-008 已獲 FDA 授與快速審查認定（Fast Track Designation），將有利於加速未來申請美國藥證的時程。
仁新董事長林雨新表示，對 LBS-008 在臨床試驗的進展感到非常滿意，由於 STGD1 二期臨床的數據正面，目前已啟動全球三期臨床，期盼加快臨床開發速度，以早日為 STGD1 和乾性黃斑部病變患者（乾性 AMD）帶來治療方法。
仁新表示，STGD1 一 b/二期臨床試驗的二期部份六個月數據顯示，13 位受試者中，有 8 位至少一眼的視力有所改善，其中 2 位病患的雙眼視力均獲得改善，並僅有一位受試者出現視網膜萎縮（Definitely Decreased AutoFluorescence，DDAF）。
美國哥倫比亞大學愛德華哈克尼斯眼科研究所（Edward S. Harkness Eye Institute）教授兼研究主任 Rando Allikmets 博士，為發現 ABCA4 基因突變為導致 STGD1 發病主因的第一人，強調 STGD1 和乾性 AMD 導致的視力受損是不可逆轉的，而且尚無美國 FDA 核准的藥物。
Allikmets 認為，減緩視網膜萎縮範圍的擴大速度，將有助患者保持視力，並大幅提高患者的生活品質，而 Belite 的臨床前和臨床試驗數據支持 LBS-008 有此效果，因此值得進一步研究使 LBS-008 成為一款可治療 STGD1，甚至可治療乾性 AMD 的藥物。
美國史丹佛大學醫學院拜爾斯眼科研究所（Byers Eye Institute）教授 Quan Dong Nguyen 博士認為，STGD1 和乾性 AMD 的最佳治療方式是早期發現與及早治療，因為 STGD1 的視力惡化十分快速，然而 Belite 目前優異的臨床試驗數據，顯示出穩定或改善視力的趨勢，支持減少維生素 A 進入視覺循環可減緩 STGD1 惡化的假設。
由於維生素 A 有毒代謝物的累積與乾性 AMD 有關，LBS-008 具備有效治療乾性 AMD 的潛力，STGD1 與乾性 AMD 皆會嚴重損害視力，迄今尚無核准的藥物，存在巨大的未滿足醫療需求。
近期美國投行發布針對 Belite 的研究報告指出，單以斯特格病變的價值推估，給予 Belite 每股 57 美元的目標價，約 16 億美元的市值，其中乾性 AMD 方面，單美國市場 Belite 舊具備額外 23 億美元的市值增值空間，以及全球非美國市場額外 330 億美元的增值空間。
而事實上，Belite 自那斯達克掛牌兩個月以來，美國資本市場就已經給予 Belite 逾 10 億美元市值的新創企業獨角獸評價，Belite 也成為台灣生技仁新醫藥所孕育的首隻獨角獸，未來 Belite 將持續推進斯特格病變二期臨床及全球三期臨床試驗，並預計在今年展開乾性 AMD 二/三期臨床試驗。
（首圖來源：仁新醫藥）
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