仁新「一藥二用」開發策略奏效！斯特格病變新藥三期收案順利

仁新醫藥總經理王正琪今日表示，團隊已經藉由 LBS-008 的成績，證明「一藥二用」的開發策略奏效，除有機會成為全球首款治療斯特格病變（STGD1）口服藥物，更已同步在全球多個國家展開 STGD1 的三期臨床（DRAGON），迄今成功收治多名病患。

王正琪表示，DRAGON 是全球唯一的 STGD1 第三期臨床試驗，而 LBS-008 原本就擁有美國 FDA 罕見兒科孤兒藥認證（RPD）及快速審查認定（Fast Track），憑藉法規優勢，預期能加速藥物的上市，成為全球首個 STGD1 核准藥物，搶攻龐大市場商機。

王正琪指出，團隊已經藉由 LBS-008 的成績，證明「一藥二用」的開發策略奏效，以及科學證據說服各國主管機關與監管機構同意直接收治 18 歲以下的族群，大幅縮短臨床開發時間，並僅用 6 年時間，便將 LBS-008 從臨床前一路推進到三期臨床試驗。

LBS-008 目前已知的臨床數據表現優異，更陸續獲得美國衛生研究院（NIH）、英國國家健康研究院（NIHR），以及美國眼科醫學會（AAO）、美國視覺與眼科研究學會（ARVO）等國際權威機構的認可，其間也曾吸引國際藥廠關注，洽談授權合作。

王正琪分享，仁新雖是一個年輕的團隊，但在 LBS-008 的藥物開發策略與目前成績，已創許多業界創舉，甚至可說是全球極少見的指標案例，接下來仁新將運用旗下 CDC7 技術平台開發出的市場首見新藥 LBS-007，搶攻癌症用藥未被滿足醫療市場。

CDC7（細胞分裂週期 7）是細胞生命週期中的關鍵調節蛋白，負責啟動 DNA 複製，因多數癌細胞的 CDC7 過度表現，透過抑制 CDC7 可使癌細胞因分裂不完整而死亡，達到毒殺癌細胞效果，而正常細胞的分裂活動只會因 CDC7 被抑制而進入休眠，成為創新抗癌藥物開發的重要標的。

LBS-007 為一款嶄新 CDC7 抑制劑，由美國哥倫比亞大學與紀念斯隆凱特琳癌症中心共同開發，仁新在 2016 年自哥大取得全球專屬授權與全球專利保護，而 LBS-007 有著非 ATP 競爭性，跟市場上的其他 CDC7 抑制劑有所區隔 ，預期副作用小。

根據臨床前研究顯示，LBS-007 可廣效應用在多種癌症，尤其是難以治癒的癌症，如急性白血病、胰臟癌、小細胞肺癌、卵巢癌等，有機會取代現有化療藥物，成為新一代廣效型抗癌藥物，目前已向澳洲 CALHN 人類研究倫理審查委員會，遞交治療急性白血病的一/二期臨床試驗審查申請。

王正琪說明，LBS-007 會優先選擇急性白血病做新藥開發，主要原因是該疾病現行的治療方式仍普遍以化療藥為主，副作用大且復發率高，加上易產生抗藥性，對病人身體造成極大負擔，目前還沒有可以適用給多數人的有效標靶療法。

此外，仁新只用 5 個月的時間就協助子公司 Belite Bio, Inc 成功登上美國資本市場，市值更在掛牌後三個月內一度突破 10 億美元，並被評價為 2022 年那斯達克表現最好的公司，證明仁新團隊的選題與團隊專業能力已經被國際資本市場認可。

（首圖來源：科技新報）