國璽幹細胞今日公布,其自主研發腦中風幹細胞新藥 GXNPC1,已在今年完成二期臨床試驗的收案進入數據分析階段,並在 10 月初收到主要試驗指標分析結果,數據顯示有 89% 受試者對 GXNPC1 的治療有正向反應,預計 2024 年申請三期臨床試驗。
依據衛福部統計顯示,2021 年至 2022 年因缺血性腦中風住院人數每年約新增 4 萬人,近期在健保署放寬急性期用藥血栓溶解劑的使用條件,預估中風的死亡率會進一步下降,然而這些存活的中風患者,通常會遺留不同程度的神經功能障礙,嚴重者甚至會導致失能,就是俗稱的慢性腦中風。
目前市面上並沒有針對這類失能患者的治療藥物,僅能透過物理復健來降低失能退化,不幸的是發病六個月以上的慢性腦中風患者,儘管積極復健,療效還是有限,因此嚴重失能的患者將可能終生臥床需他人照護,造成病人與家屬極大的經濟負擔及照護壓力,為全球急需解決的醫療困境之一。
國璽開發的幹細胞新藥 GXNPC1 ,經臨床前動物實驗證實,透過促進血管新生、降低發炎、神經分化等特性,能改善中風造成的失能,並增加協調、平衡或活動能力,目前已完成二期人體試驗階段。
國璽幹細胞表示,二期人體臨床試驗的主要評估指標,主要透過能完整測試,並量化神經功能的美國國家衛生研究院腦中風量表(NIH Stroke Scale,NIHSS)進行治療效果的評估,數據顯示,使用 GXNPC1 治療後,能夠迅速的在 12 週內產生治療效果。
國璽幹細胞指出,低劑量的組別,治療反應率是 67%,受試者的神經功能有微幅的進步,而在高劑量組別,治療反應率更高達 89%,神經功能更能大幅度改善,相較於以往這類的病患,神經功能及 NIHSS 評分幾乎不會變動,GXNPC1 的治療效果可以說對中風患者是有正面的幫助。
根據美國臨床試驗資料庫(ClinicalTrials.gov)顯示,目前全球有 23 項以幹細胞治療慢性腦中風的臨床試驗註冊,尚未有藥物進入三期臨床試驗,而進入二期臨床試驗的目前有 SanBio, Inc.、Hope Biosciences、California Institute for Regenerative Medicine(CIRM)和國璽幹細胞。
目前以國璽幹細胞的 GXNPC1 進展最快,已完成二期臨床試驗,同時其主要指標的數據顯示出具體的療效,針對未來臨床規劃,國璽幹細胞將持續完成其他數據分析,完成臨床試驗報告向衛福部備查,並預計 2024 年提出 GXNPC1 的三期臨床試驗申請。
(首圖來源:國璽幹細胞)