Regeneron 最新療法在美免費大放送 基因編輯股摔

生物製藥商 Regeneron Pharmaceuticals 宣布將在美國免費提供最新核准、用來治療罕見遺傳性聽力受損的基因療法，相關概念股應聲跳水。

CNBC、路透社報導，Regeneron 23日宣布在美免費提供的計畫，同時與川普政府就藥價問題達成一份規模更大的協議。美國總統川普（Donald Trump）長年主張，美國人承擔的藥費高於其他富裕國家，等同是在補貼全球的醫藥創新。

Regeneron名為「Otarmeni」的基因療法，主要治療因「OTOF」基因缺陷導致的罕見疾病，該缺陷會限制某特定蛋白質的生成，這種蛋白質跟耳內傳輸聲音訊號有關。Otarmeni透過導入正常的基因副本來進行治療。臨床試驗中，20名接受治療的患者有16名的聽力得到了改善，比例高達80%。

據估計，美國每年約有50名新生兒患有此類病症。由於極其罕見，這款基因療法預料不會為Regeneron帶來巨大財務收益。根據Piper Sandler分析團隊估計，其銷售額的高峰大約是1.3億美元。

Regeneron執行長Leonard Schleifer 24日表示，公司尚未決定該款基因療法在其他國家的收費標準。他說，「我們還沒訂好價格，但在美國以外地區，他們應該負擔合理的占比。」

Schleifer表示，Regeneron決定在美國免費提供這項治療，是為了「展現我們公司的價值觀」。

上述療法已獲美國食品藥物管理局（FDA）新設立的「國家優先憑證計畫」（National Priority Voucher）核准，這項計畫旨在加速審查符合美國國家衛生優先事項的藥物。

Regeneron 24日終場下跌1.89%、收751.57美元。

美國其他基因編輯概念股24日應聲跳水。Beam Therapeutics、CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics、Editas Medicines、Prime Medicine分別重挫10.11%、11.59%、14.11%、9.35%、3.65%。

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