美國有望首度核准！基因療法年代將至，股價噴發

基因療法（Gene Therapy）跨出一大步，美國食品藥物管理局（FDA）的諮詢委員會做出重大決定，「Luxturna」有望成為美國首款核准上市的的基因療法藥物，開啟藥界的新里程碑。

Business Insider、霸榮（Barronˋs）報導，12 日美國 FDA 諮詢委員會以 16 票對 0 票，建議 FDA 核准藥廠 Spark Therapeutics 研發的 Luxturna 基因療法。FDA 將在 1 月做出決議，一般而言，FDA 往往會遵循諮詢委員會的意見。

Luxturna 用來治療萊伯氏先天性黑矇症（Leber Congenital Amaurosis），這是遺傳性的眼盲症，患者的 RPE65 基因有缺陷，視網膜無法製造重要蛋白質，導致視力惡化。Luxturna 治療方式是在患者視網膜注射帶有矯正基因的病毒，之後新基因會取代缺陷基因，開始生產所需的蛋白質。

第三階段測試顯示，接受基因療法注射的患者，視力和視野改善、對光的敏感度也提高。不過此種一次性療法價格高昂，分析師估計，雙眼都接受注射的話，價格可能高達 100 萬美元。

Raymond James 分析師 Reni Benjamin 報告樂觀預測，基因療法年代已經到來，未來幾年內，美國會核准多款基因療法，以 Luxturna 打頭陣。他估計，基因療法的市場規模有 207 億美元，藥廠正研發杜顯型肌肉萎縮症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）和鐮刀型紅血球疾病（Sickle-cell disease，SCD）的治療方法。

報價顯示，12 日 Spark Therapeutics 等候 FDA 委員會結果，交易一度暫停，終場股價下跌 0.62% 收在 86.20 美元，今年迄今大漲 72.75%。

另一基因療法藥廠 Voyager Therapeutics，12 日大漲 7.83% 收在 25.88 美元，今年至今飆升 103.13%。Adverum Biotechnologies 也攀升 9.72% 收在 3.95 美元，今年至今上漲 36.21%。

（本文由 MoneyDJ新聞 授權轉載；首圖來源：shutterstock）