搶攻全球逾十億美元商機！國邑硬皮症新藥獲美 FDA 孤兒藥資格

國邑今日公告開發中新藥 L608 獲美國食品藥物管理局（U.S. Food and Drug Administration，FDA）授予治療系統性硬化症（Systemic Sclerosis，SSc）孤兒藥的資格認定（Orphan Drug Designation，ODD）。

國邑總經理甘霈表示，目前 L608 正在澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案，這次取得美國 FDA 授予孤兒藥資格認定後，成功擴大新適應症，除原肺動脈高壓（PAH）外，已鎖定與系統性硬化症相關的雷諾現象和指端潰瘍（SSc-RP/DU）疾病，後續將在 L608 完成一期臨床後，向美國 FDA 及歐盟 EMA 等法規單位進行諮詢，爭取開展全球二/三期臨床試驗，搶攻全球逾十億美元的硬皮症藥物市場商機。

系統性硬化症（SSc）又稱硬皮症，是一種罕見的慢性自體免疫疾病，主要病徵為皮膚、內臟器官及血管組織纖維化，硬皮症患者症狀會隨著疾病的發展而多樣化，最初以全身皮膚變硬與增厚為主，並常見在手指和腳趾等身體末梢，最顯著的表現是手脚血液循環異常。

硬皮症可能影響全身內臟器官，包括心臟、肺部和消化道等，高達 5 成硬皮症病友的肺臟會受到侵犯，形成間質性肺病及肺動脈高壓，發病年齡大多是 30~50 歲，女性發病率為男性 3~4 倍，其中有 95% 硬皮症患者會出現雷諾現象（Raynaud Phenomenon，RP）。

雷諾現象就是患者手腳受寒冷氣溫或憂慮情緒影響，導致微血管異常收縮，初期手指或腳趾沒有血色而變白、發紺及變紅，隨病情進展，手腳尖演變凹陷疤痕，更有 50% 硬皮症患者，病情嚴重到指端潰瘍（Digital Ulcer，DU），甚至壞疽及組織喪失，即所謂自體截肢現象。

甘霈指出，SSc-RP/DU 目前在美國並無任何治療藥物獲准上市，而在歐洲僅有 Ilomedine 核准上市，但其治療方式必須讓病患連續 5 天住院，每日持續 5~6 小時的靜脈輸注，才能維持約 9 週療效，這對病患與醫院都是相當大的負擔。

根據 Sheer Analytics and Insights 的研究資料，2020 年全球系統性硬皮症藥物市場規模為 18 億美元，預估 2031年可達 43 億美元，年複合成長率超過 8%，國邑 L608 取得美國 FDA 授予孤兒藥資格認定，未來可獲得美國 FDA 加速審查，以及新藥上市後 7 年的市場獨占權利等優惠措施。

（首圖來源：國邑）