證交所今日公布通過沛爾生技的創新板上市申請案，由凱基證券輔導承銷，業務主要以「基因工程改造 T 細胞」，開發兩大癌症新藥，包括即將進入二期的 B 細胞淋巴癌，以及多鏈 CAR-T 治療實體癌，預計 2024 年第一季掛牌上市。
沛爾生醫為再生醫療領域新藥研發公司，提供特管法規範的「無基因改造」細胞製劑服務，業務主要以嵌合抗原受體 T 細胞（CAR-T） 的癌症療法為核心，進度最快的新藥是以 B 細胞表面抗原 CD19 為標靶的 CD19 CAR-T 用以治療 B 細胞淋巴癌，並已完成一期臨床，即將進入二期臨床。
第二大新藥研發是「多鏈 CAR-T 治療實體癌」，已獲專利保護，動物實驗證實消滅卵巢癌細胞的表現優異，沛爾生醫預計 2025 年前申報試驗用新藥（IND），展開臨床試驗，但不同於傳統的小分子用藥，細胞治療新藥在「再生醫療雙法」通過後可申請五年附款許可證，代表可快速進入市場。
台灣健保署今年 11 月將諾華（Novartis）旗下 CAR-T 細胞免疫治療藥品 Kymriah 納入健保給付，適應症為「急性淋巴性白血病」與「瀰漫性大B細胞淋巴癌」兩類癌患，給付藥價為 819 萬元，目前已有第一例 70 歲女性病患通過審核。
沛爾生醫創辦人林成龍分享，PL001 新藥在製程上擁有獨特專利，並在製造 CAR-T 的關鍵上游原物料「慢病毒」的生產具有產能規劃，以突破目前的細胞基因療法上的瓶頸，未來沛爾生醫 PL001 有望成為本土第一件上市的 CAR-T 新藥，建立台灣細胞基因療法重要的里程碑。
林成龍指出，目前子公司台灣細胞製造預計今年底完成竹北生物醫學園區的細胞基因藥品 PIC/S GMP 廠房設計，明年第一季發包施工，預計 2025 年完工，並經 GMP 認證查核後，即可銜接沛爾生醫獲新藥附款許可的 CAR-T 產品 GMP 級製劑的生產製造。
林成龍強調，由於新加坡、日本和美國皆有再生醫療類新藥開放的附款許可證上市申請機制，因此沛爾生醫在台灣取得藥證後，即可在台灣數據被承認的基礎上，經當地主管機關審核，視其意見增加受試者的多樣性，或增加受試者人數，以快速進入美、日、新等國家。
（首圖來源：Flickr/Chris Potter CC BY 2.0）
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