基因新療法—鹼基編輯啟動人體試驗,Beam 飆 11%

作者 | 發布日期 2021 年 11 月 09 日 10:25 | 分類 生物科技 , 財經 , 醫療科技 Telegram share ! follow us in feedly


生技藥廠 Beam Therapeutics 宣布,美國食品藥物管理局(FDA)點頭,該公司的基因編輯(gene-editing)療法將首度啟動臨床試驗,激勵 Beam 股價大漲近 11%。

8日Beam飆高10.64%、收99.06美元。

Seeking Alpha、Beam新聞稿指出,Beam治療鐮形細胞貧血症(sickle-cell disease)的試驗性新藥(Investigational New Drug)「BEAM-101」,獲得FDA許可。

細胞由A、T、C、G四種DNA鹼基對組成,BEAM-101是鹼基編輯(base editing)產品,為自體造血的試驗性細胞療法,能減輕基因突變造成的鐮形細胞貧血症和乙型地中海型貧血症。

Beam強調,這是鹼基編輯技術的首次人體實驗。鹼基編輯是次世代的「Crispr」基因剪輯技術,能在不讓DNA雙股螺旋斷裂的情況下,改變單一鹼基。該公司準備啟動第一、二階段臨床試驗,以評估BEAM-101治療鐮形細胞貧血症的安全性和有效性。

(本文由 MoneyDJ新聞 授權轉載;首圖來源:shutterstock)

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