逸達兒童中樞性性早熟新藥！授權⻑春金賽向中國藥監局申請三期臨床

授權⻑春金賽藥業向中國國家藥品監督管理局 (NMPA) 提出改良型新藥 FP-001 42 mg 用於治療兒童中樞性 性早熟之三期臨床試驗申請，並將在美國、歐洲、中國及台灣執行臨床試驗，並招募約 98 位病患，預計 2025 年完成臨床試驗。

逸達生技表示，三期臨床試驗為開放標籤、無對照組的多國多中心臨床試驗，依美國 FDA 法令規定，今年 8 月 19 日起，得於美國進行新劑型新藥 FP-001 42 mg，用來治療兒童中樞性性早熟的三期臨床試驗，目前臨床試驗啟動中，而歐洲及台灣的臨床試驗申請則在準備中。

逸達生技指出，臨床試驗設計為受試者將在開始進行試驗時（Day 0），以及第 24 週分別以 FP-001 42 mg 注射給藥（相隔 6 個月），並觀察至第 48 週，以評估臨床療效、安全性及藥物動力學，主要療效指標是在第 24 週檢測時，其血清黃體激素（luteinizing hormone，LH）濃度未超過 4 mIU/mL 的受試者占意圖治療（intent-to-treat，ITT）母體的百分比。

逸達生技說明，依主管機關審查時間而定，NMPA 收件後將先進行書面文件審查，書審完成後進入實質審查階段，並在實質審查起 60 個工作天內，如未收到否定或質疑意見，即可開展臨床試驗，預計 2025 年完成臨床試驗，實際執行時間依據收案狀況而定。

逸達生技強調，兒童中樞性性早熟是女孩和男孩早期性發育的疾病，因其「下視丘-腦下垂體-性腺 軸」過早被活化，使孩童在 2~9 歲間即過早進入青春期，由於女孩的青春期通常在 8~13 歲之間，而男孩在 9~14 歲之間，但是患有中樞性性早熟的患者在青春期之前就開始出現症狀。

逸達生技分享，當女孩出現乳房發育、初經來潮，而男孩為生殖器發育及變聲等第二性徵發育，估計每 5,000~10,000 位孩童就有 1 位罹患兒童中樞性性早熟，該病症好發於女孩，女孩的發病率約為男孩的 20 倍。

根據 Data Bridge Market Research 統計分析，2021 年全球兒童中樞性性早熟市場價值 14.83 億美元，估 2029 年將達到 26.63 億美元，未來 8 年預估年複合成長率 7.6%，而 GnRH/LHRH 激動劑為兒童中樞性性早熟的主要基礎療法及標準照顧，又以 leuprolide 長效注射劑最被廣泛使用。

（首圖來源：pixabay）